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Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

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Obtienen células funcionales de la retina directamente a partir de células de la piel en ratones

27/05/20 - Investigación, Terapia, Terapia celular,

La muerte de las células fotorreceptoras de la retina y la pérdida irreversible de la visión son el resultado final de muchas distrofias de retina. Para evitar la pérdida de neuronas retinales y frenar o revertir la progresión de la enfermedad se han desarrollado y se estudian terapias génicas para corregir o sustituir los genes que causan estas patologías. Otra...

La metodología revolucionaria de edición génica CRISPR aplicada por primera vez a un paciente con una patología de la visión

16/03/20 - Amaurosis Congenita de Leber, Edición genómica, Terapia, Terapia génica,

El paciente, tratado en el Casey Eye Institute, de la Oregon Health & Science University, forma parte de un grupo de 18 personas con amaurosis congénita de Leber que participan en el estudio BRILLIANCE, el primer ensayo clínico para determinar la seguridad y la eficacia de una terapia basada en la técnica de edición génica CRISPR-Cas9 (AGN-151587, EDIT-101). Es el...

La terapia génica Luxturna se empieza a administrar en el Reino Unido

26/02/20 - Amaurosis Congenita de Leber, Distrofia de retina, Terapia, Terapia génica,

Este mes de febrero se han llevado a cabo en el Reino Unido (en Moorfields Eye Hospital de Londres y en Radcliffe Hospital de Oxford) las primeras intervenciones con la terapia génica Luxturna para tratar pacientes afectados de amaurosis congénita de Leber. Esta enfermedad es un tipo de distrofia de la retina severa de aparición en la infancia, que produce...

Ensayan una nueva vía no invasiva de administración de terapia génica en la retina

25/10/19 - Degeneración macular, Terapia, Terapia génica,

Investigadores de la Universidad Johns Hopkins han probado una ruta alternativa para administrar terapia génica a la retina que, en un futuro, podría ayudar a los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y trastornos retinianos hereditarios (IRD). La nueva ruta de administración, denominada inyección supracoroidal, ha sido probada en experimentos preclínicos en animales y en ella se emplea...