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Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

UN GRAN SALTO EN EL TRATAMIENTO DE LAS PATOLOGÍAS HEREDITARIAS DE LA VISIÓN: TERAPIA GÉNICA

De todos los avances que el desarrollo científico y tecnológico ha aportado en el campo de la patologías hereditarias que afectan la visión, el más relevante y trascendente de cara al paciente es la posibilidad de aplicar tratamientos para enfermedades que, hasta la fecha, se consideraban incurables. Hace 30 años se inició con éxito un nuevo tipo de terapia: la...

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Actualización de terapias en fase III de las patologías hereditarias de la visión

  Cuando hablamos del tratamiento de enfermedades comunes como la hipertensión o el asma, normalmente no nos paramos a analizar detalladamente el proceso y el tiempo necesarios desde la caracterización de las patologías a nivel clínico hasta la obtención de terapias efectivas. Sin embargo, este proceso es largo, está muy reglado y es imprescindible para asegurar una medicina segura y...

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TwinPE: Una herramienta optimizada de edición genómica que permite insertar genes enteros en tratamientos de terapia génica

Investigadores del Broad Institute de la Universidad de Harvard han presentado, en un artículo en la revista Nature Biotechnology, una versión mejorada del método de edición del genoma de alta precisión "prime editing", desarrollado en 2019 por el mismo equipo. Esta nueva versión, denominada "twin prime editing" (twinPE), permite incorporar en sitios específicos del genoma fragmentos de ADN tan grandes...

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Novedades en el diseño de terapias génicas para las enfermedades retinales

17/12/21 - Terapia, Terapia génica,

La terapia génica consiste en la transferencia de material genético a células de un paciente para obtener un beneficio terapéutico. Beneficio aplicado, por ejemplo, a mejorar la respuesta del sistema inmunitario para combatir un cáncer o a suplir la falta de función de un gen que causa una patología hereditaria. Los científicos utilizan la capacidad natural de los virus de...

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Innovadora terapia génica para las formas autosómicas dominantes de la retinosis pigmentaria

Mutaciones en el gen RHO son la causa principal de las formas dominantes de retinosis pigmentaria (RP). RHO dicta la síntesis de rodopsina, una proteína transmembrana presente en grandes cantidades en el segmento externo de un tipo de fotorreceptores (los bastones) que, conjuntamente con el 11-cis-retinal, inicia la cascada de fototransducción. Mutaciones en RHO causan frecuentemente toxicidad en los fotorreceptores...

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Nueva terapia génica de alta precisión para corregir una enfermedad ocular en ratones

Investigadores de la Universidad Nacional de Seúl (Corea) han aplicado por primera vez una versión mejorada de la metodología de edición genómica, denominada prime editing, para corregir los defectos genéticos de dos modelos animales de enfermedades humanas: una enfermedad hepática (la tirosinemia hereditaria) y una ocular (la amaurosis congénita de Leber). La edición genómica de alta precisión, desarrollada hace tan...

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