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Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

Avances en la terapia génica para la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el gen RPGR

En los primeros meses de 2020, se han publicado varias noticias positivas de terapia génica para la retinosis pigmentaria (RP) causada por mutaciones en RPGR, gen localizado en el cromosoma X. La RP ligada al cromosoma X es una enfermedad hereditaria que causa una pérdida progresiva de visión, principalmente en los hombres. Se inicia en la infancia con ceguera nocturna,...

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La metodología revolucionaria de edición génica CRISPR aplicada por primera vez a un paciente con una patología de la visión

El paciente, tratado en el Casey Eye Institute, de la Oregon Health & Science University, forma parte de un grupo de 18 personas con amaurosis congénita de Leber que participan en el estudio BRILLIANCE, el primer ensayo clínico para determinar la seguridad y la eficacia de una terapia basada en la técnica de edición génica CRISPR-Cas9 (AGN-151587, EDIT-101). Es el...

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La terapia génica Luxturna se empieza a administrar en el Reino Unido

Este mes de febrero se han llevado a cabo en el Reino Unido (en Moorfields Eye Hospital de Londres y en Radcliffe Hospital de Oxford) las primeras intervenciones con la terapia génica Luxturna para tratar pacientes afectados de amaurosis congénita de Leber. Esta enfermedad es un tipo de distrofia de la retina severa de aparición en la infancia, que produce...

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Nueva estrategia de terapia génica con vectores duales para la enfermedad de Stargardt

La empresa biotecnológica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especializada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras, acaba de anunciar que apuesta por la enfermedad de Stargardt como nuevo proyecto de desarrollo preclínico de terapia génica en el área oftalmológica. La enfermedad de Stargardt afecta a una de cada 8.000-10.000 personas y es la forma más común de...

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Nueva herramienta de edición genómica de gran precisión para corregir enfermedades genéticas

En los últimos años, se ha desarrollado una potente tecnología, llamada CRISPR-Cas9, para poder modificar el genoma de un organismo. Se trata de una técnica revolucionaria que utiliza una serie de herramientas moleculares para localizar en el genoma humano el fragmento concreto de ADN que se desea modificar –por ejemplo un gen– y alterarlo o eliminarlo de manera específica, o...

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Ensayan una nueva vía no invasiva de administración de terapia génica en la retina

Investigadores de la Universidad Johns Hopkins han probado una ruta alternativa para administrar terapia génica a la retina que, en un futuro, podría ayudar a los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y trastornos retinianos hereditarios (IRD). La nueva ruta de administración, denominada inyección supracoroidal, ha sido probada en experimentos preclínicos en animales y en ella se emplea...

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