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Carrera contrarreloj para la terapia génica de la amaurosis congénita de Leber

14/08/19 - Amaurosis Congenita de Leber, Distrofia de retina, Terapia génica,

Terapia Sepofarsen de ProQR El 29 de julio, la empresa holandesa ProQR anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido el acceso al programa de medicinas prioritarias (PRIME) de la Agencia a su terapia Sepofarsen (QR-110), diseñada para el tratamiento de la mutación c.2991+1655A> G (p.Cys998 *) en el gen CEP290, responsable de la amaurosis congénita de Leber...

Primera terapia con CRISPR para tratar enfermedades hereditarias de la visión

03/12/18 - Amaurosis Congenita de Leber, Terapia génica,

El día 30 de noviembre, la empresa Editas Medicine anunció la aprobación por parte de la Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) de EDIT-101, la primera aplicación de edición génica in vivo para tratar una enfermedad de la visión, en concreto, la amaurosis congénita de Leber (LCA, una enfermedad de la visión que causa ceguera infantil y...

LUXTURNA también llegará a los pacientes europeos

25/01/18 - Amaurosis Congenita de Leber, DBGen, Distrofia de retina, Terapia génica,

Spark Therapeutics ha firmado un acuerdo con la multinacional farmacéutica Novartis para la comercialización europea de LUXTURNA, el primer tratamiento de terapia génica aprobado para la terapia de distrofias de retina hereditarias. LUXTURNA es una terapia dirigida a pacientes que sufren Amaurosis Congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen RPE65. El tratamiento consiste en la microinyección subretinal...