Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

Filtros

Lista de categorías

Amaurosis Congenita de Leber DBGen Degeneración macular Diagnóstico genético Distrofia de retina Edición genómica Investigación Mutación Pacientes Stargardt Terapia Terapia génica

Fecha entradas

enero 2020 (1)

diciembre 2019 (2)

noviembre 2019 (1)

octubre 2019 (2)

septiembre 2019 (1)

agosto 2019 (2)

julio 2019 (1)

junio 2019 (2)

mayo 2019 (1)

abril 2019 (2)

marzo 2019 (2)

febrero 2019 (1)

enero 2019 (1)

diciembre 2018 (2)

octubre 2018 (2)

septiembre 2018 (1)

julio 2018 (2)

mayo 2018 (2)

abril 2018 (3)

marzo 2018 (2)

febrero 2018 (3)

enero 2018 (2)

diciembre 2017 (1)

Subscríbete al blog

Carrera contrarreloj para la terapia génica de la amaurosis congénita de Leber

14/08/19 - Amaurosis Congenita de Leber, Distrofia de retina, Terapia génica,

Terapia Sepofarsen de ProQR El 29 de julio, la empresa holandesa ProQR anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido el acceso al programa de medicinas prioritarias (PRIME) de la Agencia a su terapia Sepofarsen (QR-110), diseñada para el tratamiento de la mutación c.2991+1655A> G (p.Cys998 *) en el gen CEP290, responsable de la amaurosis congénita de Leber...

Primera terapia con CRISPR para tratar enfermedades hereditarias de la visión

03/12/18 - Amaurosis Congenita de Leber, Terapia génica,

El día 30 de noviembre, la empresa Editas Medicine anunció la aprobación por parte de la Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) de EDIT-101, la primera aplicación de edición génica in vivo para tratar una enfermedad de la visión, en concreto, la amaurosis congénita de Leber (LCA, una enfermedad de la visión que causa ceguera infantil y...

LUXTURNA también llegará a los pacientes europeos

25/01/18 - Amaurosis Congenita de Leber, DBGen, Distrofia de retina, Terapia génica,

Spark Therapeutics ha firmado un acuerdo con la multinacional farmacéutica Novartis para la comercialización europea de LUXTURNA, el primer tratamiento de terapia génica aprobado para la terapia de distrofias de retina hereditarias. LUXTURNA es una terapia dirigida a pacientes que sufren Amaurosis Congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen RPE65. El tratamiento consiste en la microinyección subretinal...