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Carrera contrarreloj para la terapia génica de la amaurosis congénita de Leber

Terapia Sepofarsen de ProQR

El 29 de julio, la empresa holandesa ProQR anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido el acceso al programa de medicinas prioritarias (PRIME) de la Agencia a su terapia Sepofarsen (QR-110), diseñada para el tratamiento de la mutación c.2991+1655A> G (p.Cys998 *) en el gen CEP290, responsable de la amaurosis congénita de Leber (LCA10), una enfermedad de la visión que causa ceguera infantil.

El programa PRIME de la EMA ofrece apoyo a los desarrolladores de la terapia, con un diálogo e interacción más ágiles, para garantizar la rapidez en el proceso de revisión y de aprobación y para que ésta pueda llegar a los pacientes tan pronto como sea posible.

Para que se conceda acceso al programa, la nueva terapia debe demostrar su beneficio con datos de estudios clínicos y preclínicos que ya se hayan llevado a cabo. Sepofarsen (QR-110) es la primera terapia de ProQR a la que se ha concedido el acceso al programa PRIME de medicinas prioritarias y la primera terapia oftalmológica que recibe esta designación. Recientemente, la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) concedió a este fármaco el acceso a la vía rápida (fast-track) de revisión y aprobación.

Sepofarsen (QR-110) es un oligonucleótido antisentido (AON) que se administra mediante una inyección intravítrea y que contrarresta, específicamente, el efecto de la mutación c.2991+1655A> G en el ARN mensajero del gen CEP290 que causa ARNm aberrantes. El objetivo de la terapia es frenar la progresión de la enfermedad o revertir algunas de sus alteraciones. ProQR ha presentado resultados preliminares positivos en un ensayo clínico de fase I/II en el que el 60% de los participantes presentaban mejoras en la visión. Lea nuestra entrada en el blog del 31/10/2018.

 

Terapia AGN-151587 de Editas Medicine – Allergan

También este julio, las empresas Editas Medicine y Allergan han anunciado el inicio del reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase I/II denominado Brilliance para la terapia AGN-151587 (EDIT-101). AGN-151587 se dirige también específicamente contra la misma mutación que Sepofarsen (QR-110): la mutación intrónica c.2991+1655A> G en el gen CEP290 que causa amaurosis congénita de Leber. A diferencia de la terapia con Sepofarsen, AGN-151587 es la primera aplicación de edición génica in vivo que emplea la tecnología CRISPR y tiene como objetivo eliminar la región del gen que contiene la mutación, sin introducir otros cambios, en las células fotorreceptoras de la retina.

El estudio Brilliance analizará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de esta terapia en unos 18 pacientes, tanto adultos como pediátricos, con distintos grados de afectación de la visión. La administración de una única dosis del fármaco en uno de los dos ojos se realiza por inyección subretinal. Lea nuestra entrada en el blog del 03/12/2018.

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