escriu la teva cerca i prem enter

Nova teràpia d’ARN per a la retinitis pigmentària autosòmica dominant

L’Administració d’Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA) acaba d’aprovar la designació de la teràpia QR-1123, de l’empresa holandesa ProQR, com a nou fàrmac en investigació. Aquest fàrmac té com a objectiu tractar una forma de retinitis pigmentària autosòmica dominant (RPad) causada per la mutació P23H en el gen de la rodopsina (RHO).

QR-1123 és un oligonucleòtid antisentit, és a dir una seqüència curta d’ARN dissenyada per unir-se específicament a un fragment d’ARN diana. La teràpia QR-1123 té com a objectiu reconèixer de forma específica l’ARN missatger (ARNm) mutat del gen RHO i inactivar-lo mitjançant l’acció de l’enzim RNasa H. Aquesta estratègia anomenada “knockdown específic d’al·lel” només inhibeix l’expressió de l’al·lel mutat, no reconeix l’ARN normal. L’ARN normal, amb el concurs de la maquinària cel·lular dicta la síntesi de la rodopsina funcional.

P23H (p.Pro23His) és la mutació més freqüent en el gen RHO causant d’una forma de autosòmica dominant de retinitis pigmentària i QR-1123 el primer fàrmac investigat per tractar aquest tipus de distròfia retinal.

ProQR, l’empresa promotora de la teràpia, preveu començar, a finals d’any, un primer assaig clínic de fase 1/2 amb 12 pacients. En aquest estudi s’avaluarà la seguretat, tolerabilitat i dosificació de la teràpia, així com la seva efectivitat per millorar la funció visual. L’administració de QR-1123 es durà a terme per injecció intravítria.

(es) Compartelo en las redes
(es) volver
Copyright © 2019. All Rights Reserved -