escriu la teva cerca i prem enter

Notícies

Descobreix les novetats en el camp de les patologies oculars hereditàries.

Blog gestionat per l’equip de DBGen que actualitza teràpies, notícies i esdeveniments relacionats amb les malalties hereditàries oculars. Et convidem a participar en aquest fòrum.

TwinPE: Una eina millorada d’edició genòmica que permet inserir gens sencers en tractaments de teràpia gènica

Investigadors del Broad Institute de la Universitat de Harvard han presentat, en un article a la revista Nature Biotechnology, una versió millorada del mètode d'edició genòmica d'alta precisió "prime editing", desenvolupat el 2019 pel mateix equip. Aquesta nova versió, anomenada "twin prime editing" (twinPE), permet incorporar en llocs específics del genoma fragments d'ADN tan grans com la mida d'un gen...

llegir més

Novetats en el disseny de teràpies gèniques per a les malalties retinals

17/12/21 - Teràpia, Teràpia gènica,

La teràpia gènica consisteix en la transferència de material genètic a les cèl·lules d'un pacient per tal d'obtenir un benefici terapèutic. Benefici aplicat, per exemple, a millorar la resposta del sistema immunitari per tal de combatre un càncer o bé a suplir la manca de funció d’un gen que causa una malaltia hereditària. Els científics se serveixen de la capacitat...

llegir més

Innovadora teràpia gènica per a les formes autosòmiques dominants de la retinitis pigmentària

Mutacions en el gen RHO són la causa principal de les formes dominants de retinitis pigmentària (RP). RHO codifica la rodopsina, una proteïna transmembrana present en grans quantitats en el segment extern d’un tipus de fotorreceptors (els bastons), necessària per a iniciar conjuntament amb l'11-cis-retinal la cascada de fototransducció. Mutacions en RHO causen freqüentment toxicitat a les cèl·lules fotoreceptores perquè...

llegir més

Nova teràpia gènica d’alta precisió per corregir una malaltia ocular en ratolins

Investigadors de la Universitat Nacional de Seül (Corea) han aplicat per primera vegada una versió millorada de la metodologia d'edició genòmica anomenada prime editing per corregir els defectes genètics de dos models animals de malalties humanes: una malaltia hepàtica (la tirosinèmia hereditària) i una ocular (l'amaurosi congènita de Leber). L'edició genòmica d'alta precisió, desenvolupada fa tan sols dos anys per...

llegir més

Darrers avenços prometedors en teràpies per a l’amaurosi congènita de Leber

Teràpia CRISPR per al gen CEP290 d'Editas Medicine L'empresa Editas Medicine, especialitzada en el desenvolupament de teràpies d'edició gènica, ha anunciat el reclutament de pacients pediàtrics en l'assaig Brilliance. Aquest assaig clínic de fase 1/2 es va iniciar l'any passat i es basa en la metodologia d'edició gènica CRISPR per eliminar la mutació intrònica c.2991+1655A>G, que produeix ARN missatgers aberrants...

llegir més

DBGen aplicarà la seqüenciació ‘long-read’ a les distròfies de la retina en un innovador projecte finançat per EASI-Genomics

El Comitè d'Accés Transnacional de l’European Advanced infraStructure for Innovative Genomics (EASI-Genomics) ha seleccionat aquest mes de juny el projecte PID15251 presentat per DBGen Ocular Genomics a la tercera convocatòria de projectes d’aquesta iniciativa. La proposta de DBGen ha superat els passos d'avaluació científica i tècnica en una convocatòria de projectes altament competitiva. EASI-Genomics és una iniciativa, finançada amb 10...

llegir més
1 2 3 10
Copyright © 2022. All Rights Reserved -