escriu la teva cerca i prem enter

Cursa contra rellotge per a la teràpia gènica de l’amaurosi congènita de Leber

Teràpia Sepofarsen de ProQR

El 29 de juliol, l’empresa holandesa ProQR ha anunciat que l’Agència Europea de Medicaments (EMA) ha concedit l’accés al programa de medicines prioritàries (PRIME) de l’Agència a la seva teràpia Sepofarsen (QR-110), dissenyada per al tractament de la mutació c.2991+1655A>G (p.Cys998*) en el gen CEP290, responsable de l’amaurosi congènita de Leber (LCA10), una malaltia de la visió que causa ceguesa infantil.

El programa PRIME de l’EMA ofereix suport als desenvolupadors de la teràpia, amb un diàleg i interacció més àgils per garantir la rapidesa en el procés de revisió i d’aprovació de la teràpia i que aquesta pugui arribar als pacients tan aviat com sigui possible.

Perquè es concedeixi accés al programa, la nova teràpia ha de demostrar el seu benefici amb dades d’estudis clínics i preclínics que ja s’hagin dut a terme. Sepofarsen (QR-110) és la primera teràpia de ProQR a la qual s’ha concedit l’accés al programa PRIME de medicines prioritàries i la primera teràpia oftalmològica que rep aquesta designació. Recentment, l’Administració d’Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA) va concedir a aquest fàrmac l’accés a la via ràpida (fast-track) de revisió i aprovació.

Sepofarsen (QR-110) és un oligonucleòtid antisentit (AON) que s’administra mitjançant una injecció intravítria i que contraresta, específicament, l’efecte de la mutació c.2991+1655A>G en l’ARN missatger del gen CEP290 que causa ARNm aberrants. L’objectiu de la teràpia és frenar la progressió de la malaltia o revertir algunes de les seves alteracions. ProQR ha presentat resultats preliminars positius en un assaig clínic de fase I/II en el qual el 60% dels participants presentaven millores en la visió. Llegiu la nostra entrada al blog del 31/10/2018.

 

Teràpia AGN-151587 d’Editas Medicine – Allergan

També aquest juliol, les empreses Editas Medicine i Allergan han anunciat l’inici del reclutament de pacients per a l’assaig clínic de fase I/II anomenat Brilliance per a la teràpia AGN-151587 (EDIT-101).  AGN-151587 s’adreça també específicament contra la mateixa mutació que Sepofarsen (QR-110): la mutació intrònica c.2991+1655A>G en el gen CEP290 que causa amaurosi congènita de Leber. A diferència de la teràpia amb Sepofarsen, AGN-151587 és la primera aplicació d’edició gènica in vivo que empra la tecnologia CRISPR i té l’objectiu d’eliminar la regió del gen que conté la mutació, sense introduir-hi altres canvis, en les cèl·lules fotoreceptores de la retina.

L’estudi Brilliance analitzarà la seguretat, la tolerabilitat i l’eficàcia d’aquesta teràpia en uns 18 pacients tant adults com pediàtrics amb diversos graus d’afectació de la visió. L’administració d’una única dosi del fàrmac en un dels dos ulls és fa per injecció subretinal. Llegiu la nostra entrada al blog del 03/12/2018.

(es) Compartelo en las redes
(es) volver
Copyright © 2020. All Rights Reserved -