escriu la teva cerca i prem enter

Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

La teràpia gènica de LHON proporciona una millora sostinguda de l’agudesa visual i facilita el camí cap a la seva aprovació

17/03/21 - Teràpia gènica,

L'empresa biofarmacèutica GenSight Biologics, especialitzada en el desenvolupament de teràpies gèniques per a malalties degeneratives de la retina, ha publicat en els darrers mesos els resultats de dos assaigs clínics de fase III que investiguen l'efecte de la teràpia gènica LUMEVOQ en pacients amb neuropatia òptica hereditària de Leber (LHON). Al setembre de 2020, GenSight va sol·licitar a l'Agència Europea...

llegir més

Teràpies optogenètiques per restablir la visió en situacions patològiques avançades de distròfies de retina

Les teràpies gèniques actualment en estudi de les distròfies de la retina s’han d’administrar quan encara queden cèl·lules fotoreceptores viables que puguin recuperar les funcions perdudes. Són teràpies específiques de gen i en alguns casos de mutació. En estadis avançats, quan un gran nombre de cèl·lules fotoreceptors de la retina han degenerat, l’èxit d’aquestes teràpies és baix i, per això,...

llegir més

Resultats prometedors de la teràpia gènica per a l’acromatòpsia

L’acromatòpsia és una malaltia que afecta una de cada 30.000 persones. Es caracteritza per l’absència parcial o total de la visió en color produïda per la manca de funció d’un tipus de cèl·lules de la retina, els cons. Els pacients amb acromatòpsia presenten altres problemes visuals com ara una excessiva sensibilitat a la llum (fotofòbia), moviments incontrolables i involuntaris dels...

llegir més

Avenços en la teràpia gènica anti-VEGF per a la degeneració macular associada a l’edat

La degeneració macular associada a l’edat (DMAE) és una de les malalties més freqüents de la retina i la principal causa de pèrdua de visió a partir dels 60 anys. Es calcula que la pateixen tres milions de persones al món i n’ha anat augmentant la incidència a mesura que s’envellia la població dels països desenvolupats. La DMAE és una...

llegir més

Avenços en la teràpia gènica per a la retinitis pigmentària causada per mutacions en el gen RPGR

En els primers mesos de 2020, han coincidit diverses notícies positives de teràpia gènica per a la retinitis pigmentària (RP) causada per mutacions en RPGR, gen localitzat al cromosoma X. La RP lligada al cromosoma X és una malaltia hereditària que produeix una pèrdua progressiva de visió, principalment en els homes. S’inicia en la infància amb ceguesa nocturna, progressa amb...

llegir més

La metodologia revolucionària d’edició gènica CRISPR aplicada per primera vegada a un pacient amb una patologia de la visió

El pacient, tractat al Casey Eye Institute, de la Oregon Health & Science University, forma part d'un grup de 18 persones amb amaurosi congènita de Leber que participen en l'estudi BRILLIANCE, el primer assaig clínic per determinar la seguretat i l'eficàcia de la teràpia basada en la tècnica d'edició gènica CRISPR-Cas9 (AGN-151587, EDIT-101). És el primer exemple d’una teràpia d’edició...

llegir més
1 2 3 4
Copyright © 2021. All Rights Reserved -