escriu la teva cerca i prem enter

Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

Resultats prometedors de la teràpia gènica per a l’acromatòpsia

L’acromatòpsia és una malaltia que afecta una de cada 30.000 persones. Es caracteritza per l’absència parcial o total de la visió en color produïda per la manca de funció d’un tipus de cèl·lules de la retina, els cons. Els pacients amb acromatòpsia presenten altres problemes visuals com ara una excessiva sensibilitat a la llum (fotofòbia), moviments incontrolables i involuntaris dels...

llegir més

Avenços en la teràpia gènica anti-VEGF per a la degeneració macular associada a l’edat

La degeneració macular associada a l’edat (DMAE) és una de les malalties més freqüents de la retina i la principal causa de pèrdua de visió a partir dels 60 anys. Es calcula que la pateixen tres milions de persones al món i n’ha anat augmentant la incidència a mesura que s’envellia la població dels països desenvolupats. La DMAE és una...

llegir més

Avenços en la teràpia gènica per a la retinitis pigmentària causada per mutacions en el gen RPGR

En els primers mesos de 2020, han coincidit diverses notícies positives de teràpia gènica per a la retinitis pigmentària (RP) causada per mutacions en RPGR, gen localitzat al cromosoma X. La RP lligada al cromosoma X és una malaltia hereditària que produeix una pèrdua progressiva de visió, principalment en els homes. S’inicia en la infància amb ceguesa nocturna, progressa amb...

llegir més

La metodologia revolucionària d’edició gènica CRISPR aplicada per primera vegada a un pacient amb una patologia de la visió

El pacient, tractat al Casey Eye Institute, de la Oregon Health & Science University, forma part d'un grup de 18 persones amb amaurosi congènita de Leber que participen en l'estudi BRILLIANCE, el primer assaig clínic per determinar la seguretat i l'eficàcia de la teràpia basada en la tècnica d'edició gènica CRISPR-Cas9 (AGN-151587, EDIT-101). És el primer exemple d’una teràpia d’edició...

llegir més

La teràpia gènica Luxturna es comença a administrar al Regne Unit

Aquest mes de febrer s'han dut a terme al Regne Unit (a Moorfields Eye Hospital de Londres i a Radcliffe Hospital d'Oxford) les primeres intervencions amb la teràpia gènica Luxturna per a tractar pacients afectats d'amaurosi congènita de Leber. Aquesta malaltia és un tipus de distròfia de la retina severa d'aparició en la infància, que produeix una ceguesa irreversible per a...

llegir més

Una estratègia innovadora de teràpia gènica amb vectors duals per a la malaltia de Stargardt

L'empresa biotecnològica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especialitzada en el desenvolupament de teràpies gèniques per a malalties rares, acaba d'anunciar que aposta per la malaltia de Stargardt com a nou projecte de desenvolupament preclínic de teràpia gènica en l'àrea oftalmològica. La malaltia de Stargardt afecta una de cada 8.000-10.000 persones i és la forma més comuna de degeneració macular...

llegir més
1 2 3 4
Copyright © 2020. All Rights Reserved -