escriu la teva cerca i prem enter

Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

Una estratègia innovadora de teràpia gènica amb vectors duals per a la malaltia de Stargardt

L'empresa biotecnològica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especialitzada en el desenvolupament de teràpies gèniques per a malalties rares, acaba d'anunciar que aposta per la malaltia de Stargardt com a nou projecte de desenvolupament preclínic de teràpia gènica en l'àrea oftalmològica. La malaltia de Stargardt afecta una de cada 8.000-10.000 persones i és la forma més comuna de degeneració macular...

llegir més

Nova eina d’edició genòmica d’alta precisió per corregir malalties genètiques

En els darrers anys, s'ha desenvolupat una potent tecnologia, anomenada CRISPR-Cas9, per poder modificar el genoma d'un organisme. Aquesta revolucionària tècnica utilitza una sèrie d'eines moleculars que permeten als biòlegs localitzar en el genoma humà el fragment concret d'ADN que es vol modificar –per exemple un gen– i alterar-lo o eliminar-lo de manera específica, o fins i tot incloure en...

llegir més

Assagen una nova via no invasiva per administrar teràpia gènica a la retina

Investigadors de la Universitat Johns Hopkins han provat una ruta alternativa per administrar teràpia gènica a la retina que, en el futur, podria ajudar als pacients amb degeneració macular associada a l'edat (DMAE) i amb malalties hereditàries de la retina. La nova via d’administració, anomenada injecció supracoroidal, ha estat provada inicialment en experiments preclínics en animals i utilitza una microagulla...

llegir més

Les teràpies gèniques ofereixen tractaments molt prometedors per a la ceguesa genètica

Fa tan sols deu anys, un pacient amb diagnòstic clínic de distròfia hereditària de retina havia d'enfrontar-se a un pronòstic inevitable, la pèrdua progressiva de visió i la ceguesa. No hi havia un tractament eficaç per curar o aturar la progressió de la malaltia. Recentment, la implementació de tecnologies d'avantguarda ha millorat considerablement les perspectives de futur dels pacients i...

llegir més

Nova teràpia d’ARN per a la retinitis pigmentària autosòmica dominant

L'Administració d'Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA) acaba d'aprovar la designació de la teràpia QR-1123, de l'empresa holandesa ProQR, com a nou fàrmac en investigació. Aquest fàrmac té com a objectiu tractar una forma de retinitis pigmentària autosòmica dominant (RPad) causada per la mutació P23H en el gen de la rodopsina (RHO). QR-1123 és un oligonucleòtid antisentit, és a...

llegir més

Cursa contra rellotge per a la teràpia gènica de l’amaurosi congènita de Leber

Teràpia Sepofarsen de ProQR El 29 de juliol, l'empresa holandesa ProQR ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha concedit l'accés al programa de medicines prioritàries (PRIME) de l’Agència a la seva teràpia Sepofarsen (QR-110), dissenyada per al tractament de la mutació c.2991+1655A>G (p.Cys998*) en el gen CEP290, responsable de l'amaurosi congènita de Leber (LCA10), una malaltia de la...

llegir més
1 2 3
Copyright © 2019. All Rights Reserved -