escriu la teva cerca i prem enter

Noticias y Eventos

Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

Blog operado por el equipo de DBGen que actualiza terapias, noticias y eventos relacionados con las enfermedades hereditarias oculares. Le invitamos a participar en este foro.

Cursa contra rellotge per a la teràpia gènica de l’amaurosi congènita de Leber

Teràpia Sepofarsen de ProQR El 29 de juliol, l'empresa holandesa ProQR ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha concedit l'accés al programa de medicines prioritàries (PRIME) de l’Agència a la seva teràpia Sepofarsen (QR-110), dissenyada per al tractament de la mutació c.2991+1655A>G (p.Cys998*) en el gen CEP290, responsable de l'amaurosi congènita de Leber (LCA10), una malaltia de la...

llegir més

Primera teràpia amb CRISPR per tractar malalties hereditàries de la visió

El dia 30 de novembre, l'empresa Editas Medicine va anunciar que la Food and Drug Administration dels Estats Units (FDA) havia aprovat EDIT-101, la primera aplicació d'edició gènica in vivo com a teràpia per a l'amaurosi congènita de Leber (LCA, una malaltia de la visió que causa ceguesa infantil i juvenil).  Editas Medicine va ser fundada al 2013 per 4...

llegir més

LUXTURNA també arribarà als pacients europeus

Spark Therapeutics ha signat un acord amb la multinacional farmacèutica Novartis per a la comercialització europea de LUXTURNA, el primer tractament de teràpia gènica aprovat per a la teràpia de distròfies de retina hereditàries. LUXTURNA és una teràpia dirigida a pacients que pateixen Amaurosis Congènita de Leber (LCA) causada per mutacions en el gen RPE65. El tractament consisteix en la microinjecció subretinal d'un virus adenoassociat que conté el gen RPE65 correcte, amb la finalitat de restablir...

llegir més
Copyright © 2019. All Rights Reserved -