Assagen una nova via no invasiva d’administració de teràpia gènica en la retina.

Investigadors de la Universitat Johns Hopkins han provat una ruta alternativa per administrar teràpia gènica a la retina que, en el futur, podria ajudar als pacients amb degeneració macular associada a l’edat (DMAE) i amb malalties hereditàries de la retina. La nova via d’administració, anomenada injecció supracoroidal, ha estat provada inicialment en experiments preclínics en animals i utilitza […]

Primer pacient que rep una dosi de la teràpia gènica STELLAR en un estudi clínic fase 1/2 per a la síndrome de Usher tipus 2.

La síndrome d’Usher és una malaltia genètica que presenta herència recessiva i es caracteritza per la pèrdua d’audició i retinosi pigmentària, trets que poden ser totals o parcials. La prevalença d’aquesta malaltia és d’1:30.000 individus si es consideren els tres tipus d’Usher identificats. El més comú és el tipus II (60% dels casos), causat majoritàriament […]

Correu enviat correctament.

Redirigint a la pàgina principal.