L’empresa biotecnològica holandesa ProQR acaba de presentar (Març 2021) els primers resultats d’un assaig clínic anomenat Stellar amb QR-421, un oligonucleòtid antisentit dissenyat per recuperar o frenar la pèrdua de visió en pacients amb síndrome d’Usher IIA i retinitis pigmentària no sindròmica causades per mutacions en l’exó 13 del gen USH2A. L’objectiu d’aquesta teràpia es excloure aquesta regió codificant de l’exó 13 de l’ARN missatger i, per tant, rescatar la funció de la proteïna USH2A.
Als participants en l’estudi Stellar, de fase 1/2, se’ls va administrar una dosi de QR-421 per via intravítria. Es va demostrar que aquest tractament era ben tolerat, i no es van observar efectes adversos remarcables en els pacients tractats. Pel que fa a les millores en la visió, es va observar un augment de l’agudesa visual, de la sensibilitat lluminosa mitjançant perimetria estàtica, i millores en les imatges de la retina obtingudes mitjançant tomografia de coherència òptica (OCT). Els canvis es van observar tant en pacients que es trobaven en una fase inicial de la malaltia com en els que es trobaven en estadis més avançats.
Amb aquests resultats positius, ProQR ha anunciat per a finals d’aquest any dos assajos clínics de fase 2/3 per ampliar les dades sobre l’eficàcia del tractament, requisit necessari per a la seva futura aprovació.
