escriu la teva cerca i prem enter

Avenços en la teràpia gènica anti-VEGF per a la degeneració macular associada a l’edat

La degeneració macular associada a l’edat (DMAE) és una de les malalties més freqüents de la retina i la principal causa de pèrdua de visió a partir dels 60 anys. Es calcula que la pateixen tres milions de persones al món i n’ha anat augmentant la incidència a mesura que s’envellia la població dels països desenvolupats.

La DMAE és una malaltia progressiva que afecta la macula, l’àrea prop del centre de la retina responsable de la visió en color i de l’agudesa visual. La seva forma més agressiva, la DMAE humida (també coneguda com a exsudativa o neovascular), està caracteritzada pel creixement anormal de vasos sanguinis que exsuden líquid o sang en la retina o sota d’ella i produeixen una pèrdua de la visió.

L’estàndard actual per al tractament de la DMAE humida són injeccions intravítries de fármacs antiangiogènics, com el bevacizumab i el ranibizumab, que bloquegen el creixement de nous vasos sanguinis. Els dos són anticossos monoclonals anti-VEGF que s’uneixen selectivament al factor de creixement de l’endoteli vascular (VEGF, per les seves sigles en anglès), necessari per al creixement dels vasos. Aquests fàrmacs eviten la pèrdua de visió en els pacients amb DMAE humida, però perquè siguin efectius és necessari seguir un tractament periòdic amb injeccions intraoculars cada 4 a 12 setmanes.

Dues empreses biotecnològiques americanes, Regenxbio i Adverum Biotechnologies, han desenvolupant teràpies gèniques amb l’objectiu de proporcionar un tractament únic que eviti múltiples injeccions intraoculars d’anticossos anti-VEFG en els pacients amb DMAE humida. Les teràpies consisteixen en una única injecció intraocular d’un virus modificat amb el qual s’introdueix en les cèl·lules de la retina un segment d’ADN que codifica un fragment d’un anticòs dissenyat per inhibir el VEGF. L’objeciut és que que les mateixes cèl·lules de la retina siguin la font de l’anti-VEGF i que no s’hagi de recórrer a successives injeccions. Actualment, aquestes teràpies estan sent avaluades en assaig clínics de fase 1/2.

Regenxbio ha demostrat que la seva teràpia, anomenada RGX-314, presenta una bona tolerabilitat a diferents dosis i resultats prometedors d’eficàcia que es mantenen més de dos anys després de ser administrada. Entre ells, una millora de l’agudesa visual i el manteniment del gruix de la retina. En el grup de pacients amb un seguiment superior als dos anys, es va reduir també el nombre d’injeccions anti-VEGF necessàries i, en la meitat d’ells (3/6) no va ser necessària cap injecció més. En un altre grup de pacients, amb dades de seguiment entre 9 mesos i 2 anys, el 67% d’ells (4/6) no han requerit injeccions addicionals.

Pel que fa a la teràpia d’Adverum Biotechnologies, anomenada ADVM-022, s’està investigant en diferents grups de pacients. En el grup de dosi més alta s’han vist efectes de la teràpia a llarg termini: un 100% dels pacients (6/6) no han necessitat injeccions d’anti-VEGF un any després de l’administració de la teràpia.

Els resultats de les dues teràpies gèniques són molt prometedors, ja que reduirien la necessitat de múltiples injeccions anti-VEGF, que dificulten el seguiment i l’eficàcia d’aquests tractaments. Addicionalment, aquest tipus de teràpia gènica podria ser emprada per tractar altres malalties retinals cròniques en les quals actualment s’utilitza la teràpia amb anticossos anti-VEGF, com ara la retinopatia diabètica. En aquest sentit, Adverum té la intenció d’iniciar un estudi clínic de fase 2 amb pacients amb retinopatia diabètica a finals d’aquest any.

Imatge: Fotografia de fons d’ull que mostra la degeneració macular associada a l’edat (National Eye Institute, National Institutes of Health, a través de Wikimedia Commons).

(es) Compartelo en las redes
(es) volver
Copyright © 2021. All Rights Reserved -