La teràpia gènica consisteix en la transferència de material genètic a les cèl·lules d'un pacient per tal d'obtenir un benefici terapèutic. Benefici aplicat, per exemple, a millorar la resposta del sistema immunitari per tal de combatre un càncer o bé a suplir la manca de funció d’un gen que causa una malaltia hereditària. Els científics se serveixen de la capacitat...
llegir més
DBGen Ocular Genomics és una spin-off de la Universitat de Barcelona especialitzada en el diagnòstic genètic de les malalties hereditàries de la visió, fundada el gener del 2018 per Roser Gonzàlez-Duarte i Gemma Marfany, investigadores sènior especialitzades en genètica molecular humana, especialment en les bases genètiques de les malalties de la visió. DBGen Ocular Genomics té com a objectiu oferir...
llegir més
L'empresa biotecnològica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especialitzada en el desenvolupament de teràpies gèniques per a malalties rares, acaba d'anunciar que aposta per la malaltia de Stargardt com a nou projecte de desenvolupament preclínic de teràpia gènica en l'àrea oftalmològica. La malaltia de Stargardt afecta una de cada 8.000-10.000 persones i és la forma més comuna de degeneració macular...
llegir més
L'empresa DBGen Ocular Genomics va ser fundada al gener de 2018 per les doctores Roser Gonzàlez-Duarte i Gemma Marfany com a spin-off de la Universitat de Barcelona per abordar amb el màxim rigor científic el diagnòstic genètic de les malalties hereditàries de la visió. DBGen Ocular Genomics va néixer a partir de l'experiència acumulada durant més de 25 anys en...
llegir més
El dia 30 de novembre, l'empresa Editas Medicine va anunciar que la Food and Drug Administration dels Estats Units (FDA) havia aprovat EDIT-101, la primera aplicació d'edició gènica in vivo com a teràpia per a l'amaurosi congènita de Leber (LCA, una malaltia de la visió que causa ceguesa infantil i juvenil). Editas Medicine va ser fundada al 2013 per 4...
llegir més
Amb aquest permís, la FDA (Food and DrugAdministration d'EUA) acaba de donar el primer pas cap a la medicina de precisió per al tractament de la ceguesa hereditària. Després d'una sèrie d'assajos reeixits, LUXTURNA ha estat comercialitzat per Spark Therapeutics amb un cost aproximat de 850.000$ per als dos ulls. LUXTURNA està dissenyat per tractar pacients que presenten mutacions en el gen RPE65, les mutacions del qual causen Amaurosis Congènita de Leber, una distròfia de...
llegir més