escriu la teva cerca i prem enter

Notícies

Descobreix les novetats en el camp de les patologies oculars hereditàries.

Blog gestionat per l’equip de DBGen que actualitza teràpies, notícies i esdeveniments relacionats amb les malalties hereditàries oculars. Et convidem a participar en aquest fòrum.

Resultats prometedors de la teràpia gènica per a l’acromatòpsia

L’acromatòpsia és una malaltia que afecta una de cada 30.000 persones. Es caracteritza per l’absència parcial o total de la visió en color produïda per la manca de funció d’un tipus de cèl·lules de la retina, els cons. Els pacients amb acromatòpsia presenten altres problemes visuals com ara una excessiva sensibilitat a la llum (fotofòbia), moviments incontrolables i involuntaris dels...

llegir més

Nova teràpia d’ARN per a la retinitis pigmentària autosòmica dominant

L'Administració d'Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA) acaba d'aprovar la designació de la teràpia QR-1123, de l'empresa holandesa ProQR, com a nou fàrmac en investigació. Aquest fàrmac té com a objectiu tractar una forma de retinitis pigmentària autosòmica dominant (RPad) causada per la mutació P23H en el gen de la rodopsina (RHO). QR-1123 és un oligonucleòtid antisentit, és a...

llegir més

Cursa contra rellotge per a la teràpia gènica de l’amaurosi congènita de Leber

Teràpia Sepofarsen de ProQR El 29 de juliol, l'empresa holandesa ProQR ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha concedit l'accés al programa de medicines prioritàries (PRIME) de l’Agència a la seva teràpia Sepofarsen (QR-110), dissenyada per al tractament de la mutació c.2991+1655A>G (p.Cys998*) en el gen CEP290, responsable de l'amaurosi congènita de Leber (LCA10), una malaltia de la...

llegir més
Copyright © 2021. All Rights Reserved -