Día mundial de la distrofia macular de Stargardt
El síndrome de Stargardt o distrofia macular juvenil es una enfermedad genética rara, que se presenta en adultos jóvenes y causa la degeneración progresiva de la mácula, zona central de la retina responsable de la agudeza visual y la visión en color. Por ello, uno de los síntomas principales de Stargardt es la pérdida de […]
Nueva estrategia de terapia génica con vectores duales para la enfermedad de Stargardt.
La empresa biotecnológica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especializada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras, acaba de anunciar que apuesta por la enfermedad de Stargardt como nuevo proyecto de desarrollo preclínico de terapia génica en el área oftalmológica. La enfermedad de Stargardt afecta a una de cada 8.000-10.000 personas y es […]
Semana de la Mácula: Últimos avances en la farmacoterapia para la enfermedad de Stargardt.
La celebración de la Semana de la Mácula está dirigida a sensibilizar e informar a los pacientes, profesionales y la sociedad en general sobre las patologías degenerativas maculares. En esta publicación nos centraremos en las novedades sobre los fármacos huérfanos que se encuentran en este momento en fase de ensayo clínico o preclínico para el […]
Entrevista a Margaret Creus – Día Mundial de las Enfermedades Raras.
Seguimos celebrando el Día Mundial de las Enfermedades Raras y dando protagonismo a nuestros pacientes y sus familias. Es el turno de Margaret Creus, líder de PedRetina, pediatra y madre de un afecto de enfermedad de Stargardt. Margaret también es una luchadora incansable, gran emprendedora en busca de soluciones, y organizadora de actividades sociales, deportivas […]
Entrevista a Marcela Ciccioli – Día Mundial de las Enfermedades Raras.
Creemos que es imprescindible tener una relación próxima con todos nuestros pacientes y conocer sus historias. Por este motivo, y para celebrar el Día Mundial de las Enfermedades Raras, hemos entrevistado brevemente a Marcela Ciccioli, presidenta de Stargardt APNES (Asociación de Pacientes y Padres de Niños con Enfermedad de Stargardt de Argentina) y madre de […]