Un gran salto en el tratamiento de las patologías hereditarias de la visión: terapia génica
De todos los avances que el desarrollo científico y tecnológico ha aportado en el campo de las patologías hereditarias que afectan la visión, el más relevante y trascendente de cara al paciente es la posibilidad de aplicar tratamientos para enfermedades que, hasta la fecha, se consideraban incurables. Hace 30 años se inició con éxito un […]
TwinPE: Una herramienta optimizada de edición genómica que permite insertar genes enteros en tratamientos de terapia génica.
Investigadores del Broad Institute de la Universidad de Harvard han presentado, en un artículo en la revista Nature Biotechnology, una versión mejorada del método de edición del genoma de alta precisión «prime editing», desarrollado en 2019 por el mismo equipo. Esta nueva versión, denominada «twin prime editing» (twinPE), permite incorporar en sitios específicos del genoma […]
Nueva terapia génica de alta precisión para corregir una enfermedad ocular en ratones.
Investigadores de la Universidad Nacional de Seúl (Corea) han aplicado por primera vez una versión mejorada de la metodología de edición genómica, denominada prime editing, para corregir los defectos genéticos de dos modelos animales de enfermedades humanas: una enfermedad hepática (la tirosinemia hereditaria) y una ocular (la amaurosis congénita de Leber). La edición genómica de […]
La metodología revolucionaria de edición génica CRISPR aplicada por primera vez a un paciente con una patología de la visión.
El paciente, tratado en el Casey Eye Institute, de la Oregon Health & Science University, forma parte de un grupo de 18 personas con amaurosis congénita de Leber que participan en el estudio BRILLIANCE, el primer ensayo clínico para determinar la seguridad y la eficacia de una terapia basada en la técnica de edición génica […]
Nueva herramienta de edición genómica de gran precisión para corregir enfermedades genéticas.
En los últimos años, se ha desarrollado una potente tecnología, llamada CRISPR-Cas9, para poder modificar el genoma de un organismo. Se trata de una técnica revolucionaria que utiliza una serie de herramientas moleculares para localizar en el genoma humano el fragmento concreto de ADN que se desea modificar –por ejemplo un gen– y alterarlo o […]