La empresa biotecnológica holandesa ProQR acaba de presentar (Marzo 2021) los primeros resultados de un ensayo clínico (denominado Stellar) con QR-421a, un oligonucleótido antisentido diseñado para recuperar o frenar la pérdida de visión en pacientes con síndrome de Usher IIA y retinosis pigmentaria no sindrómica debidas a mutaciones en el exón 13 del gen USH2A. El objetivo de esta terapia es excluir la región codificante del exón 13 en el ARN mensajero y, por lo tanto, rescatar la función de la proteína USH2A.
A los participantes en el estudio Stellar, de fase 1/2, se les administró una dosis de QR-421a por vía intravítrea. Se demostró que este tratamiento había sido bien tolerado, y no se observaron efectos adversos relevantes en los pacientes tratados. En cuanto las mejoras en la visión, se observó un incremento de la agudeza visual (BCVA), en la sensibilidad luminosa mediante perimetría estática y el estudio de las imágenes de la retina mediante tomografía de coherencia óptica (OCT). Los cambios se observaron tanto en pacientes que se encontraban en una fase temprana de la enfermedad como en los que manifestaban estadios avanzados.
Con estos resultados positivos, ProQR anuncia dos ensayos clínicos de fase 2/3 que iniciará a finales de 2021 para ampliar los datos sobre la eficacia del tratamiento, requisito necesario para su futura aprobación.