Éxito en el ensayo pre-clínico de terapia génica para la bestrofinopatía

La bestrofinopatía (enfermedad de Best), causada por mutaciones en el gen BEST1, es una maculopatía hereditaria que causa ceguera en pacientes jóvenes. Un grupo de investigación de la University of Pennsylvania (USA) han conseguido tratar con éxito modelos caninos naturales mediante terapia génica. Con la microinyección subretinal de virus adenoasociados que contienen el gen BEST1 […]

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