Spark Therapeutics ha firmado un acuerdo con la multinacional farmacéutica Novartis para la comercialización europea de LUXTURNA, el primer tratamiento de terapia génica aprobado para la terapia de distrofias de retina hereditarias. LUXTURNA es una terapia dirigida a pacientes que sufren Amaurosis Congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen RPE65. El tratamiento consiste en la microinyección subretinal de un virus adenoasociado que contiene el gen RPE65 correcto, con el fin de restablecer la función del epitelio pigmentario, evitando la muerte de los fotorreceptores y la pérdida de la visión. La LCA es una patología severa de aparición en edad pediátrica que conduce a una ceguera irreversible, sin tratamiento hasta la actualidad. Novartis ha pagado más de 100 millones de dólares por adelantado para poder comercializar esta terapia en Europa.
Novartis comercializará LUXTURNA, el primer tratamiento de terapia génica para la ceguera hereditaria.