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Descubra las novedades en el campo de las patologías oculares hereditarias

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Nueva estrategia de terapia génica con vectores duales para la enfermedad de Stargardt

02/12/19 - Degeneración macular, Stargardt, Terapia génica,

La empresa biotecnológica americana Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), especializada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras, acaba de anunciar que apuesta por la enfermedad de Stargardt como nuevo proyecto de desarrollo preclínico de terapia génica en el área oftalmológica. La enfermedad de Stargardt afecta a una de cada 8.000-10.000 personas y es la forma más común de...

Celebramos nuestro primer aniversario con un resumen del año

20/12/18 - DBGen, Diagnóstico genético,

La empresa DBGen Ocular Genomics fue fundada en enero de 2018 por las doctoras Roser González-Duarte y Gemma Marfany como spin-off de la Universidad de Barcelona para abordar con el máximo rigor científico el diagnóstico genético de las enfermedades hereditarias de la visión. DBGen Ocular Genomics nació a partir de la experiencia acumulada durante más de 25 años de investigación...

Primera terapia con CRISPR para tratar enfermedades hereditarias de la visión

03/12/18 - Amaurosis Congenita de Leber, Terapia génica,

El día 30 de noviembre, la empresa Editas Medicine anunció la aprobación por parte de la Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) de EDIT-101, la primera aplicación de edición génica in vivo para tratar una enfermedad de la visión, en concreto, la amaurosis congénita de Leber (LCA, una enfermedad de la visión que causa ceguera infantil y...

LUXTURNA- El primer tratamiento de terapia génica para ceguera hereditaria aprobado para su uso comercial en EEUU

19/12/17 - DBGen, Distrofia de retina, Terapia génica,

Con este permiso, la FDA (Food and Drug Administration de EEUU) acaba de dar el primer paso hacia la medicina de precisión para el tratamiento de la ceguera hereditaria. Tras una serie de ensayos exitosos, LUXTURNA ha sido comercializado por Spark Therapeutics con un coste aproximado de 850.000 $ para los dos ojos. LUXTURNA está diseñado para tratar pacientes que...