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Nueva terapia génica de alta precisión para corregir una enfermedad ocular en ratones

14/09/21 - Edición genómica, Investigación, Terapia, Terapia génica,

Investigadores de la Universidad Nacional de Seúl (Corea) han aplicado por primera vez una versión mejorada de la metodología de edición genómica, denominada prime editing, para corregir los defectos genéticos de dos modelos animales de enfermedades humanas: una enfermedad hepática (la tirosinemia hereditaria) y una ocular (la amaurosis congénita de Leber). La edición genómica de alta precisión, desarrollada hace tan...

Las terapias génicas ofrecen tratamientos muy prometedores para la ceguera genética

23/09/19 - Distrofia de retina, Terapia génica,

Hace tan sólo diez años, un paciente con diagnóstico clínico de distrofia hereditaria de retina tenía que enfrentarse a un pronóstico inevitable, pérdida progresiva de visión y ceguera. No había un tratamiento eficaz para curar o detener la progresión de la enfermedad. Recientemente, la implementación de tecnologías de vanguardia ha mejorado considerablemente las perspectivas de futuro de los pacientes y...

Congreso RD2018 presenta avances y próximas terapias para tratar las Distrofias de Retina

13/09/18 - DBGen, Distrofia de retina, Investigación,

En el mes septiembre de 2018 se celebraron en Irlanda dos congresos muy relevantes para las enfermedades oculares, el Simposio Internacional sobre Degeneración de la Retina RD2018 y la Conferencia ISER (International Society for Eye Research). En particular, el Congreso RD2018, en el cual DBGen ha contribuido con dos presentaciones, ha presentado los últimos avances en diagnóstico genético, mecanismos moleculares...